La Escuela de Enfermedades Raras en colaboración con la empresa JAJ Biomédica (Madrid) ha presentado en la FDA (Food and Drug Administration: Administración de Medicamentos y Alimentos, agencia del gobierno de los Estados Unidos) y a lo largo del mes de marzo lo hará en la EMA (The European Medicines Agency: La Agencia Europea de Medicamentos) el dossier de solicitud del estatus de orphan drug, “medicamento huérfano”, para el compuesto JAJ212, que ha demostrado claro potencial para el tratamiento de enfermedades raras del SNC (Sistema Nervioso Central) causadas por degeneración neuronal.
Este proyecto es la prueba de concepto de una nueva estrategia de colaboración entre universidades españolas y empresas farmacéuticas donde la universidad aporta activamente científicos e infraestructura y la empresa aporta capital y desarrollos galénico, regulatorio y comercial. El fármaco JAJ212 podría estar en el
mercado a finales de 2021 o principios de 2022, siendo fabricado en la Costa Este de EEUU por JAJ American Pharmaceuticals (New York), la futura filial norteamericana de JAJ Biomédica e importado a Europa para su distribución continental desde Madrid.
La UFV también ha innovado en el modelo de negocio con este proyecto, dado que obtendrá parte del beneficio de su comercialización, comprometiéndose con JAJ Biomédica a reinvertir ambas entidades el 100% del beneficio neto de dicha explotación, para desarrollar más fármacos contra enfermedades raras, como fruto de esta colaboración. Ambas entidades están estudiando la creación de una futura fundación con sede en Nueva York que ayude en la I+D contra enfermedades raras y que además se haga cargo de que el fármaco llegue de forma 100% gratuita a cualquier paciente que, necesitándolo, no pueda sufragarlo directamente o a través de su sistema de salud, en cualquier país del mundo.
